Elixirgen与日本新药签署杜氏肌营养不良症mRNA疗法协议

Elixirgen Therapeutics公司宣布与日本新药株式会社达成一项期权协议，涉及EXG-7001的开发与商业化。EXG-7001是一种局部给药的全长肌营养不良蛋白mRNA疗法，目前处于临床前开发阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。该协议允许日本新药在完成特定临床前研究后行使期权，获得EXG-7001在日本的独家开发和商业化权利。DMD是一种严重的遗传性肌肉萎缩疾病，目前治疗方法有限。EXG-7001通过递送全长肌营养不良蛋白mRNA，旨在恢复功能性蛋白表达，为患者提供新的治疗选择。