SEP-479临床前数据亮眼,甲状旁腺功能减退症新希望
Septerna的小分子PTH1受体激动剂SEP-479在临床前模型中成功替代甲状旁腺激素,恢复正常血钙水平。
Septerna公司近日公布了其研发的SEP-479在甲状旁腺功能减退症临床前研究中的积极结果。该疾病是一种罕见的内分泌疾病,患者甲状旁腺激素水平低下,导致血钙降低和血磷升高。SEP-479作为一种口服小分子PTH1受体激动剂,旨在模拟PTH的作用,恢复钙磷平衡。
在临床前模型中,SEP-479展现出良好的药效和安全性,能够显著提升血钙浓度并降低血磷,效果与重组PTH相当。该药物的独特之处在于其小分子属性,相比现有的注射疗法,可能为患者提供更便捷的治疗选择。
Septerna计划推进SEP-479进入临床试验阶段。若成功获批,该药物有望成为首个口服PTH替代疗法,填补该疾病领域未满足的医疗需求。研究结果尚未经过同行评审。