Ionis新药获FDA扩大批准，迈入商业化转折点

美国FDA于6月24日扩大批准了Ionis Pharmaceuticals开发的Tryngolza（olezarsen），用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该药物是一种反义寡核苷酸疗法，通过降低载脂蛋白C-III水平来减少甘油三酯。此前Tryngolza已于2024年获批用于FCS，此次批准将其标签扩展至更广泛的适应症。分析师表示，这标志着Ionis从“平台货币化故事”转向商业化的关键节点。Ionis首席执行官表示，公司将专注于提高Tryngolza的可及性，并预计该药物峰值销售额可达数十亿美元。此次批准基于III期试验数据，显示Tryngolza显著降低患者甘油三酯水平。Ionis股价在消息公布后上涨约15%。