Regenxbio拟为杜氏肌营养不良基因疗法申请加速批准

Regenxbio宣布将为其针对杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法申请加速批准。该疗法旨在通过递送功能性基因来改善患者肌肉功能。加速批准路径可基于替代终点加快药物上市。此外，本周其他新闻包括FDA局长候选人讨论和德国计划采取措施控制药品价格。