押注FDA新政，Regenxbio提交杜氏基因疗法

Regenxbio公司宣布计划向FDA提交其杜氏肌营养不良基因疗法RGX-202的批准申请。这一决定距离公司透露监管机构希望看到另一项临床试验的结果仅过去一个月。该公司似乎在押注FDA领导层变动可能带来的政策调整。杜氏肌营养不良是一种致命的遗传性疾病，目前尚无治愈方法。RGX-202旨在传递功能性肌营养不良蛋白基因。如果获批，它将成为首个针对该病的基因疗法。