CRISPR安全性评估：预期与意外突变双检

京都大学临床应用系教授Hotta领导的研究团队，在《分子治疗-核酸》期刊上发表了CRISPR-Cas9安全性评估新框架。该框架整合了计算预测、实验验证和全基因组分析，能系统评估由脂质纳米颗粒（LNP）递送的CRISPR-Cas9导致的预期和意外突变。研究团队通过这一方法，有效筛选了脱靶位点，并验证了预期编辑的效率。这一策略为基因编辑疗法的临床应用提供了重要的安全评估工具，有助于减少潜在的遗传风险。