Regenxbio将重新提交基因疗法申请
FDA逆转此前拒绝决定，清理与药企协议矛盾的积压案例。
Regenxbio计划向FDA重新提交其亨特综合征基因疗法RGX-121的申请。该生物技术公司此前于2024年首次提交申请，但遭FDA拒绝。FDA此次逆转决定是清理前局长玛卡里任内积压拒绝案例的一部分，这些拒绝与药企先前达成的协议相矛盾。亨特综合征是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无治愈方法。RGX-121旨在通过一次治疗提供永久性酶替代。
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BioDir FDA逆转此前拒绝决定，清理与药企协议矛盾的积压案例。
Regenxbio计划向FDA重新提交其亨特综合征基因疗法RGX-121的申请。该生物技术公司此前于2024年首次提交申请，但遭FDA拒绝。FDA此次逆转决定是清理前局长玛卡里任内积压拒绝案例的一部分，这些拒绝与药企先前达成的协议相矛盾。亨特综合征是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无治愈方法。RGX-121旨在通过一次治疗提供永久性酶替代。