ALN-CFB在PNH临床前研究中取得积极数据

Alnylam和Regeneron近日公布了ALN-CFB的临床前研究数据。ALN-CFB是一种靶向肝补体因子B的siRNA药物，通过抑制CFB的产生来阻断补体替代通路。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）模型中，ALN-CFB显示出显著降低溶血活性的效果。该研究为PNH以及其他补体替代通路异常相关疾病的治疗提供了新思路。目前ALN-CFB仍处于 preclinical 阶段，尚未经过同行评审。