FDA撤销对Regenxbio儿童基因疗法的拒绝

美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，将重新考虑批准Regenxbio公司开发的实验性基因疗法。该疗法针对一种罕见且致命的儿童脑部疾病，四个月前曾遭FDA拒绝。这一反转意味着患者家庭可能迎来新的治疗希望。该疾病目前尚无有效疗法，基因疗法被认为是最有前景的方案之一。