Prime Medicine的威尔逊病疗法PM-577a获批临床

Prime Medicine公司近日宣布，新西兰药品和医疗器械安全局（Medsafe）已批准其临床试验申请，允许开展PM-577a的临床试验。PM-577a是一种基于先导编辑技术的实验性疗法，用于治疗威尔逊病。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病，会导致铜在体内积累，引起肝脏和神经系统损伤。此次获批标志着该疗法从实验室走向临床的重要一步。公司计划在新西兰招募患者，评估PM-577a的安全性和有效性。