基因疗法有望治疗致命儿童肝病ARC综合征

伦敦大学学院和大奥蒙德街医院的研究人员开发了一种基因疗法，在模拟ARC综合征的小鼠模型中成功治疗了这种致命的儿童肝病。ARC综合征是一种由VPS33B蛋白缺乏引起的致死性遗传疾病，患儿通常活不过一岁。该研究首次证明基因疗法可纠正小鼠的肝功能异常，为未来临床试验奠定基础。研究者表示，虽然还需更多研究，但这一进展为无药可治的患儿提供了潜在治疗途径。