Beam Therapeutics获FDA批准开展PKU碱基编辑疗法临床试验

Beam Therapeutics公司宣布其针对苯丙酮尿症（PKU）的碱基编辑疗法BEAM-304已获得美国FDA的IND批准，即将启动临床试验。PKU是一种遗传性代谢疾病，由PAH基因突变导致苯丙氨酸代谢障碍。BEAM-304采用脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，将碱基编辑试剂靶向递送至肝脏，旨在直接纠正PAH基因中的致病突变。这是Beam Therapeutics在体内碱基编辑疗法领域的重要进展，有望为PKU患者提供一次性治愈方案。公司计划尽快启动I期临床试验。