巴基斯坦基因组揭示3.4万基因敲除

一项发表于《自然》的研究分析了173,303个巴基斯坦人基因组，发现了34,000名至少一个基因完全失活的“人类基因敲除”个体。这些数据揭示了人类与小鼠在基因功能上的关键差异，解释了为何基于小鼠模型开发的药物常对人类无效。研究团队指出，这些自然发生的基因敲除可作为药物靶点验证的“金标准”，避免药物因物种差异而失败。该发现不仅有助于理解人类疾病机制，还可能减少不必要的动物实验，加速药物研发进程。