基因疗法有望治疗遗传性心脏病

威尔康奈尔医学院的研究人员领导的一项1期临床试验显示，一种新型基因疗法在弗雷德里希共济失调心肌病（Friedreich ataxia cardiomyopathy）患者中似乎是安全的。这种疾病是一种进行性、致命的遗传性心脏病。该疗法还可能减少心脏损伤，但需要进一步研究。该试验结果发表在《柳叶刀》杂志上。