UniQure计划提交亨廷顿病BLA

UniQure公司宣布计划为其亨廷顿病基因疗法提交生物制品许可申请（BLA）。该疗法在临床试验中显示出能够恢复患者运动功能的潜力，被称为“恢复灵活性”。亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。如果BLA获批，这将是首个针对该疾病的基因疗法，为患者带来新的治疗选择。UniQure表示将基于积极的临床数据与监管机构沟通，并计划在2027年初完成提交。