UniQure提交亨廷顿病基因疗法批准申请

UniQure宣布将为其针对亨廷顿病的基因疗法向美国FDA提交批准申请。这一决定被部分分析师视为FDA监管方向转变的信号，此前Marty Makary和Vinay Prasad的离职可能为当前领导层更灵活的审批立场创造了条件。如果获批，该疗法将成为首个治疗亨廷顿病的基因药物。