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FDA允许UniQure提交亨廷顿病药物申请

在经历与FDA的争议后,UniQure获得了提交亨廷顿病治疗药物上市申请的机会。

美国食品药品监督管理局(FDA)改变了此前对UniQure公司亨廷顿病实验性治疗药物的反对立场,为该公司提交上市申请扫清了道路。该药物旨在从基因层面治疗亨廷顿病,有望成为首个针对该疾病根本原因的治疗方法。此前,FDA曾对UniQure的临床试验数据提出质疑,导致双方发生争议。如今,FDA的转变意味着这种备受关注的药物有望进入审批阶段,为亨廷顿病患者带来新的希望。

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