迷你大脑揭示儿童神经退行性疾病新疗法

荷兰和美国的研究人员利用患者自身的干细胞培育出“迷你大脑”模型，成功揭示了由DHDDS基因变异引发的一种严重儿童神经退行性疾病的发病机制。这种疾病通常在幼儿时期出现震颤、癫痫、协调和学习困难等症状，类似帕金森病，且极为罕见。以往家长被告知无法延缓疾病进展，但如今新研究带来了希望。研究团队在迷你大脑中测试了多种潜在疗法，发现一种天然存在的维生素B3（烟酰胺单核苷酸，NMN）能显著减缓疾病进程。这一发现为开发针对该疾病的治疗策略提供了新方向。相关研究成果已发表，但仍需进一步临床试验验证。