纳米抗体稳定囊性纤维化突变通道

研究人员利用脂质纳米颗粒递送编码纳米抗体T2a的mRNA，该抗体通过高亲和力结合CFTR的核苷酸结合域1（NBD1）来热稳定突变蛋白。与临床获批的纠正剂联用后，F508del-CFTR的成熟、质膜表达和通道活性均得到极大改善。单通道记录显示，纳米抗体的结合通过促进新的开放构象来维持通道活性。本研究为囊性纤维化的蛋白质替代疗法提供了新策略。注：本文为预印本，未经同行评议。