新基因疗法恢复肌营养不良症肌肉功能

德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员开发了一种新型基因疗法平台，能够将全长DMD基因的信使RNA（mRNA）递送到杜氏肌营养不良症（DMD）的临床前模型中。该平台成功恢复了重要肌肉蛋白——抗肌萎缩蛋白的产生，并显著改善了肌肉力量、耐力和功能。该研究尚未经过同行评审。