新型mRNA递送平台恢复DMD模型肌肉功能

近日，研究人员开发了一种新型mRNA递送平台，利用工程化细胞外囊泡将全长DMD mRNA递送至骨骼肌，成功在杜氏肌营养不良（DMD）模型中恢复肌营养不良蛋白的表达。该研究显著改善了模型的肌肉力量和功能，且未观察到明显毒性。这一非病毒递送系统为DMD治疗提供了新策略，但需注意该研究尚处于临床前阶段，仍需进一步验证。