精氨酸缺失肽助力杜氏肌营养不良治疗

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命性遗传病，现有反义疗法因药物难以进入肌肉组织而需高剂量频繁给药，且毒性大。在一项尚未经同行评议的预印本研究中，研究人员开发了一种基于电荷的高通量色谱筛选平台，检测了超过15,000种合成肽，包括含有非标准氨基酸的序列。他们发现，缺失精氨酸的细胞穿膜肽能有效递送磷酰二胺吗啉代寡核苷酸，在DMD小鼠模型中实现高效外显子跳跃，恢复肌营养不良蛋白表达，并改善肌肉功能，同时肾脏毒性显著低于传统富含精氨酸的肽。该策略可能推动DMD及其他肌肉疾病的治疗进步。