Gen1e Lifesciences获FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定

Gen1e Lifesciences公司宣布，其研发的GEn-1123已获得美国FDA授予的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。孤儿药认定旨在鼓励开发针对罕见病的疗法，而罕见儿科疾病认定则可能使该药物在获批后获得优先审评券。GEn-1123是一种新型基因疗法，通过递送功能性肌营养不良蛋白基因来治疗DMD。目前该药物处于临床前阶段，公司计划尽快推进临床试验。