福克斯基金会资助Harness帕金森病项目

Harness Therapeutics Ltd.宣布获得迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）的资助，用于推进其针对GBA1相关帕金森病（PD）的项目。该项目旨在靶向葡萄糖脑苷脂酶（GCase）和溶酶体整合膜蛋白-2（LIMP2），以开发创新疗法。GBA1基因突变是帕金森病最常见的遗传风险因素之一，导致GCase活性降低和α-突触核蛋白积累。Harness的技术平台专注于调节溶酶体功能，有望恢复GCase活性并清除有毒蛋白聚集体。这笔资助将支持临床前研究，包括药效学和毒性评估，为进入临床试验奠定基础。