全球首例基因疗法直接注入婴儿大脑

以色列施奈德儿童医学中心近日为一名8个月大的严重遗传性癫痫婴儿实施了全球首例直接向大脑递送基因的替代疗法。该疗法旨在恢复WWOX基因的功能，这是一种与严重神经发育障碍相关的基因。手术通过直接注射将携带正常WWOX基因的病毒载体送入婴儿大脑，以替换缺失或功能异常的基因。医院表示，婴儿术后情况稳定，正在密切观察中。这一突破性治疗为罕见神经系统疾病患者带来了新的希望，尽管其长期效果仍需进一步评估。