亚精胺逆转ATP13A2缺陷引起的帕金森样症状

近日，medRxiv上发表的一项预印本研究揭示了ATP13A2缺陷导致帕金森综合征的新机制。ATP13A2编码一种内溶酶体多胺转运蛋白，其致病性变异与Kufor-Rakeb综合征及早发性帕金森病相关。研究团队利用Atp13a2基因敲除小鼠模型，发现小鼠在出现明显的胶质细胞增生和行为异常之前，脑内多胺水平已出现早期、一过性下降。药理性多胺耗竭会加剧疾病表型，而口服补充亚精胺（而非精胺）则能挽救帕金森样症状，证实了代谢性多胺缺乏是病理驱动力。机制上，亚精胺通过抑制胶质炎症发挥保护作用。该研究为理解帕金森病的代谢基础提供了新视角，并提示膳食补充亚精胺可能具有治疗潜力。需要注意的是，本研究尚未经过同行评审。