Idefine宣布Kleefstra综合征基因疗法合作

Idefine公司与Kleefstra综合征基金会宣布，与德克萨斯大学西南医学中心建立合作，共同推进Kleefstra综合征的基因疗法开发。Kleefstra综合征是一种罕见的神经发育障碍，由EHMT1基因的突变或缺失引起，该基因对大脑发育和功能至关重要。合作将利用UT西南医学中心的专业知识，加速候选疗法进入临床前和临床开发阶段。