AAV基因疗法：从发现到递送的转化之路

AAV（腺相关病毒）基因疗法正快速发展，成为治疗多种遗传性疾病的有力工具。本期GEN Live节目邀请了临床与转化研究领域的领导者，共同探讨AAV载体开发、递送策略、安全性以及长期疗效等关键议题。

专家们指出，尽管AAV在多项临床试验中展现出潜力，但递送效率、免疫反应和持久表达仍是主要挑战。新型AAV血清型和工程化衣壳的开发有望提升靶向性并降低免疫原性。

未来，结合创新递送技术和基因编辑工具，AAV疗法有望实现更安全、更持久的治疗效果，加速从实验室到临床的转化。