AX-2911纠正PNPLA3变异，体内治疗MASH

PNPLA3基因突变，尤其是常见的I148M变异，会损害肝细胞的脂质代谢，导致脂肪堆积，并推动从脂肪变性进展为纤维化和肝硬化。AX-2911作为一种新型治疗药物，能够纠正这一缺陷。在动物模型中，AX-2911成功恢复了PNPLA3的正常功能，显著减少了肝脏中的脂肪含量。这项发现表明，靶向这一遗传驱动因素的策略可能有效减缓代谢性脂肪性肝炎（MASH）的进展。目前该研究尚未经过同行评审。