RNA“剪接”工具修复错误信息不改变DNA

香港大学李嘉诚医学院生物医学学院团队开发了一种名为RNA片段编辑（RSE）的新型工具，该工具像“剪接”工具一样，能够在活细胞中精确切除或替换RNA中的错误片段，且不改变DNA序列。这项技术有望为神经退行性疾病治疗带来革命性突破。传统基因编辑方法存在永久改变DNA的风险，而RSE技术通过直接修复RNA信息，避免了这一隐患。研究团队表示，该工具在实验室细胞模型中已成功修复与疾病相关的RNA突变，未来或可用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病等疾病。目前该研究尚处于早期阶段，需进一步验证安全性和有效性。