新SMArT平台让造血干细胞基因编辑更高效安全

意大利圣拉斐尔·泰莱顿基因治疗研究所（SR-Tiget）的Luigi Naldini团队开发出名为“SMArT”的新平台，显著提升了CRISPR-Cas9在人类造血干细胞中的基因编辑效率和安全性。该平台通过优化递送系统和控制编辑时间，减少了脱靶效应和染色体异常，为血液疾病基因治疗扫清障碍。该研究尚处于临床前阶段，但已显示出巨大潜力。