Sharp Therapeutics确定尼曼-匹克病先导化合物

Sharp Therapeutics公司近日公布了针对C型尼曼-匹克病（NPC）的新型治疗方法的临床前数据。研究确定了先导化学系列，为后续开发奠定了基础。NPC是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无获批疗法。该数据展示了化合物在细胞模型中的活性，有望为患者带来新希望。该公司计划进一步优化先导化合物并推进至临床前研究。