BioDir 新型化合物RTY-694有望治疗遗传性肝病
Rectify Pharmaceuticals开发的双作用调节剂RTY-694，增强两种胆汁转运蛋白功能，为PFIC3患者带来新希望。
进行性家族性肝内胆汁淤积症3型（PFIC3）是一种由ABCB4基因突变引起的遗传性肝病，该基因编码人源多药耐药蛋白3（MDR3），一种胆汁磷脂转运体。Rectify Pharmaceuticals公司开发了新型化合物RTY-694，这是一种双作用MDR3/BSEP正向调节剂，可增加MDR3和BSEP两种蛋白的功能。该研究为PFIC3的治疗提供了新思路，有望改善患者的生活质量。