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PRINCE:小分子开关让基因编辑更安全

新型小分子控制CRISPR系统PRINCE实现精准基因编辑调控,其紧凑版本在疾病模型中展现治疗潜力。

研究人员开发出PRINCE,这是一种由小分子控制的CRISPR系统,可实现对基因编辑的精确、长期调控。该系统通过小分子开关控制CRISPR组分的活性,增强了编辑的安全性和可逆性。其紧凑版本Little Prince在治疗胆固醇疾病和老年黄斑变性的小鼠模型中表现良好,为基因治疗提供了新工具。

gene editingCRISPRsmall molecule