mRNA疗法修复纤毛功能初见成效

一项发表在bioRxiv的初步研究显示，针对DNAI1基因突变导致的原发性纤毛运动障碍（PCD），吸入式mRNA疗法RCT1100能够在患者来源的鼻上皮细胞球中恢复纤毛功能。研究团队利用三维外植体球模型，从5名患者的鼻刷样本中培养未分化的鼻上皮细胞，并评估RCT1100的效果。结果发现，RCT1100能有效恢复纤毛摆动频率和协调性，表明该疗法有望纠正PCD的潜在遗传缺陷。研究者指出，这为开展临床试验提供了重要依据，但该研究尚未经过同行评审。