BioDir ONYX-101恢复COL4A5表达治疗Alport综合征
Nionyx Bio公司开发的ONYX-101通过双载体AAV递送技术，靶向肾脏并恢复COL4A5基因表达，为X连锁Alport综合征患者带来新希望。
X连锁Alport综合征是一种由COL4A5基因突变引起的遗传性肾脏疾病，患者会出现血尿、蛋白尿和肾功能逐渐下降，最终发展为终末期肾病。Nionyx Bio公司研发的ONYX-101是一种新型肾脏靶向治疗药物，采用双载体腺相关病毒（AAV）递送技术，利用经过优化的NYX衣壳实现高效肾脏靶向。该疗法旨在持久恢复COL4A5基因表达，从而从根源上治疗疾病。目前，ONYX-101正处于临床前研究阶段，尚未经过同行评审。