基因疗法实验有望保护大脑免受毒性蛋白损伤

加州大学圣地亚哥分校医学院的一项新研究表明，一种实验性基因疗法可以保护大脑免受与TDP-43相关蛋白病有关的损伤和认知衰退。该蛋白病是额颞叶痴呆的主要驱动因素，也常见于阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症。该研究已发表在《阿尔茨海默病与痴呆》期刊上。研究团队通过基因疗法靶向清除错误折叠的TDP-43蛋白，在小鼠模型中显著减少了神经毒性，并改善了认知功能。