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碱基编辑药物早期数据验证礼来对Verve的十亿美元赌注

礼来和Verve的碱基编辑疗法在1期试验中降低坏胆固醇,推动进入2期研究,验证了礼来的巨额投资。

礼来(Lilly)与Verve Therapeutics合作开发的碱基编辑药物在1期临床试验中取得积极结果。该药物成功降低了“坏”胆固醇(LDL-C)水平以及关键蛋白PCSK9的含量,为启动2期研究奠定了基础。这一数据验证了礼来此前对Verve高达10亿美元的投资决策。

该药物通过碱基编辑技术永久性地关闭肝脏中PCSK9基因的表达,从而降低LDL-C水平。1期试验的结果表明,单次治疗即可实现显著的胆固醇降低,且安全性良好。

礼来于2023年以约10亿美元收购Verve,此次早期数据进一步巩固了碱基编辑在心血管疾病治疗中的潜力。2期试验将评估该药物在更广泛患者群体中的疗效和安全性。

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