Gemma基因疗法GB-703在DMD治疗中展现潜力

Gemma Biotherapeutics公司近日公布了其基因疗法候选药物GB-703在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中的积极临床前数据。GB-703采用了一种新型肌趋向性、整合素结合的AAV衣壳，并搭载了经过密码子优化和去免疫化的杂交载荷，旨在克服现有AAV疗法在递送效率和毒性方面的局限。研究显示，该疗法在动物模型中实现了更高效的肌肉靶向递送，同时降低了免疫原性和肝毒性，为DMD患者提供了更具潜力的治疗选择。该候选药物已进入临床前开发阶段，有望为这一严重遗传性肌肉疾病带来突破。