BioDir Addition Therapeutics展示法布里病新疗法
临床前数据表明，该基因疗法有望清除肾脏、心脏和神经系统中蓄积的毒性底物。
Addition Therapeutics公司公布了一种针对法布里病的新型基因疗法方案。法布里病是一种X连锁溶酶体贮积症，由编码α-半乳糖苷酶A的GLA基因致病性变异引起，其特征是Gb3和lyso-Gb3等底物主要在肾脏、心脏和神经系统中进行性积累。该疗法旨在通过修复或替代缺陷基因，减少底物蓄积，从而延缓或阻止疾病进展。公司表示，临床前研究已显示出积极效果，但该疗法尚未进入临床试验阶段。