礼来基因编辑疗法降低胆固醇62%

礼来公司周一宣布，其基于CRISPR的基因编辑疗法Verve-102在早期临床试验中取得积极结果。高剂量组参与者接受治疗后，胆固醇水平平均降低了62%。该疗法旨在通过编辑PCSK9基因，实现低密度脂蛋白胆固醇的永久性降低。

这项1期试验数据来自小规模样本，但结果令人鼓舞。礼来表示，未观察到严重不良事件，常见副作用为注射部位反应和轻度肝功能异常。公司计划开展更大规模的试验以确认疗效和安全性。

值得注意的是，该研究尚未经过同行评审。如果最终获批，Verve-102有望成为首款针对高胆固醇血症的一次性基因疗法，为需要长期服药的患者提供替代选择。