AVB-406基因疗法靶向MAPT治疗阿尔茨海默病

Tau蛋白病理由MAPT基因驱动，是阿尔茨海默病（AD）的核心特征，与认知衰退密切相关。针对tau蛋白病的广泛临床前证据表明，降低MAPT表达是一种有前景的疾病修饰策略。Aviadobio公司基于其专有的vMiX RNAi基因沉默平台，开发了AVB-406——一种静脉注射的基因疗法，旨在降低tau蛋白产生并减少神经纤维缠结形成。临床前研究结果支持AVB-406在AD、额颞叶痴呆（FTD）和原发性进行性失语症（PPA）等疾病中的治疗潜力。