BioDir BioMarin关键试验成功，有望扩大畅销药适应症
Voxzogo在软骨发育不全症3期试验中达到主要终点，为寻求扩大适应症提交FDA申请铺平道路。
BioMarin制药公司宣布，其畅销药物Voxzogo在一项针对软骨发育不全症的3期临床试验中取得成功，达到了主要终点。该试验评估了Voxzogo在儿童患者中的疗效和安全性。两天前，该公司另一款实验药物在3期试验中遭遇挫折，而这一积极结果有助于改善Voxzogo在竞争加剧的市场中的处境。BioMarin计划基于这些数据向美国FDA提交补充申请，以扩大Voxzogo的适应症范围。Voxzogo目前已被批准用于软骨发育不全症，而此次试验针对的是症状较轻的软骨发育不全症患者。