揭秘X因子：EPAC2改变脆性X治疗格局

加州大学洛杉矶分校（UCLA）的研究人员近日在脆性X综合征（FXS）研究中取得突破，发现不同神经元信号通路均汇聚于EPAC2蛋白。抑制这一可药物靶点能够恢复脆性X小鼠模型的神经回路活动，并显著改善其核心行为缺陷。脆性X综合征是导致遗传性智力障碍和自闭症的主要原因，目前尚无有效疗法。该发现为开发新药提供了明确方向。研究团队已在动物模型中验证了EPAC2抑制剂的疗效，下一步将评估其临床转化潜力。该研究目前为预印本，尚未经过同行评审。