产前基因治疗试验迈出关键一步

加州大学旧金山分校（UCSF）的研究团队已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请，寻求批准开展一项小型临床试验，评估子宫内基因疗法治疗罕见溶酶体贮积症的效果。该疾病由单基因突变引起，常在出生后不久导致严重症状。如果获得批准，这将是首个在人类胎儿中进行基因治疗以纠正遗传缺陷的试验。此前，该团队在动物模型中已证明该方法的安全性和有效性。试验将招募患有该疾病的孕妇，在孕期通过超声引导将携带正常基因的病毒载体注入胎儿体内。若试验成功，将为其他遗传病的产前治疗开辟新途径。