“去靶向”基因疗法增强庞贝病疗效

一项针对庞贝病的新基因治疗策略通过双重优化提升疗效：一方面改进转基因以恢复溶酶体酶功能，另一方面使用避免肝脏摄取的靶向衣壳，将治疗基因精准递送至目标组织。动物实验显示，这种“去靶向”方法显著增强了酶的活性，减少了肝脏相关副作用。研究者指出，该策略有望为庞贝病及其他溶酶体贮积症提供更安全有效的治疗方案。目前该研究尚未经过同行评审。