基因细胞疗法缓解弗里德赖希共济失调

伦敦大学等机构的研究人员开发了一种基因和细胞疗法，利用造血干细胞和祖细胞（HSPCs）递送组织穿透性frataxin蛋白。在弗里德赖希共济失调小鼠模型中，单次治疗实现了全身性frataxin的持续表达，显著改善了运动协调性，并减少了脊髓和小脑中的神经退行性病变。该研究于2026年5月20日发表在《生物世界》上，为这种目前无法治愈的罕见遗传病提供了长期稳定的潜在治疗方案。