BioDir BioMarin收购药罕见病研究未达终点
BioMarin公司收购的在研药物在ENPP1缺乏症临床试验中未能达到主要终点，获批前景蒙上阴影。
BioMarin Pharmaceuticals周二宣布，其通过收购获得的在研药物在治疗ENPP1缺乏症的II期临床试验中未能达到主要终点。ENPP1缺乏症是一种极其罕见的遗传性疾病，会导致严重钙化。该药物原本被寄予厚望，但试验结果令投资者失望，公司股价在盘后交易中下跌。分析人士指出，这一结果可能影响该药的监管审批，BioMarin可能需要重新评估其研发策略。