Wave RNA编辑疗法有望每月给药

Wave生命科学公司公布了其RNA编辑疗法WVE-006用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的早期研究更新数据。结果显示，每月一次给药方案能够显著降低突变Z-AAT蛋白水平，并增加功能性M-AAT蛋白。该公司计划推进至更大规模试验。AATD是一种遗传性疾病，可导致肺气肿和肝病。WVE-006通过编辑mRNA来纠正基因突变。