BCX-17725：Netherton综合征新疗法

Netherton综合征是一种罕见遗传病，由SPINK5基因突变导致LEKTI蛋白失活，进而触发激肽释放酶（KLK）信号级联，引起皮肤屏障功能障碍、炎症和特应性。目前尚无获批疗法。

在近期皮肤病研究会议上，Biocryst制药公司展示了BCX-17725的早期数据。BCX-17725是一种KLK5/KLK14抑制剂融合蛋白，旨在通过抑制过度活化的KLK酶，恢复LEKTI功能。

初步结果显示，BCX-17725在体外模型中有效抑制KLK活性，改善皮肤屏障功能。Biocryst计划推进该药物的临床开发，为Netherton综合征患者带来新治疗选择。